宾厄姆顿大学药学和药物科学学院教授开发的一种新药已获得食品和药物管理局(FDA) 的批准，用于治疗杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 患者，这是一种常见的遗传性疾病，主要影响年轻男孩。

DMD 是最常见的遗传病。它会导致肌肉组织中抗肌营养不良蛋白的丢失，导致肌肉逐渐无力并影响日常活动。DMD 基因是人类基因组中最大的基因，跨越 X 染色体上的 2,300,000 个碱基对(DNA 代码字母)。由于该基因位于 X 染色体上，因此大多数年轻男孩都会受到影响。

Kanneboyina Nagaraju，药学教授、药学与药物科学学院院长;埃里克 ·霍夫曼(Eric Hoffman)是制药科学教授兼研究与研发副院长，他们花了 13 年的时间开发瓦莫洛龙。

“Agamree 旨在将糖皮质激素类药物的益处与一些关键副作用(例如与这些药物相关的骨骼和生长障碍)区分开来，”Nagaraju 说。他的实验室十多年前在 DMD 小鼠模型中测试了瓦莫龙，为将该药物推进人体试验提供了临床前数据。

FDA 的批准是在欧洲药品协会 (EMA) 发布“CHMP 积极意见”之后发布的，表明他们预计将批准这种第一种“解离类固醇抗炎药”，成为第一个在欧洲获得完全批准用于治疗 DMD 的药物。

Hoffman 自 1985 年以来一直致力于 DMD 的转化研究，他成立了 国际神经肌肉合作研究小组 (CINRG) ，以开展 DMD 的稳健临床试验。瓦莫洛龙成为 CINRG 国际临床试验网络首批测试的药物之一。在一项对 121 名 4 至 7 岁 DMD 男孩进行的双盲安慰剂对照试验中，发现与安慰剂相比，瓦莫龙可以增加力量和活动能力。这项获得监管部门批准的双盲安慰剂对照临床试验在 11 个国家的 32 家学术医院进行。

自从在华盛顿特区儿童国家医疗中心联手以来，Nagaraju 和 Hoffman 一直是密切的合作者和朋友。他们与 ReveraGen 化学副总裁、药物化学家 John McCall 一起创立了分拆公司 ReveraGen BioPharma，以通过药物开发途径推进瓦莫洛龙 的 发展。

“我最初提出将瓦莫龙作为膜稳定剂来对抗 DMD 患者肌肉中的肌营养不良蛋白缺乏症，”McCall 说。“随着 Raju、Eric 和我对瓦莫洛龙的了解越来越多，我们发现它是一种解离类固醇，与传统的糖皮质激素抗炎药相比，具有多种新的结构/活性关系，并且是进入 DMD 临床试验的有力候选者。”

该团队利用了政府(和欧盟)和非营利基金会科研支持的多个来源，通过药物开发途径多个步骤的广泛同行评审，有效地“降低”了瓦莫洛龙的风险。

霍夫曼说：“我们为瓦莫洛龙药物批准所依据的特别强大的临床前和临床研究感到自豪，只有通过国际合作学术临床网络才能实现。”